O governo federal anunciou um investimento de R$ 122 milhões em pesquisas conduzidas pela Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) para o desenvolvimento de um medicamento voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O anúncio foi feito pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, ao lado do presidente da instituição, Mário Moreira.
O investimento viabiliza a realização de um estudo clínico inédito no Brasil, que já iniciou a fase 1 com seres humanos para avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma terapia gênica inovadora. A pesquisa utiliza plasmídeos e vetores virais — tecnologias essenciais para a produção de tratamentos voltados a doenças raras.
A iniciativa representa um marco para a ciência brasileira e pode posicionar o país como referência em medicina de precisão na América Latina. A expectativa é que a nova terapia, administrada em dose única, possa ampliar a qualidade e a expectativa de vida de pacientes diagnosticados com AME tipo 1.
Segundo o ministro Alexandre Padilha, o avanço reforça o papel do sistema público de saúde na oferta de tratamentos de alta complexidade.
“Quando o SUS oferece uma terapia inovadora, estamos mudando o curso da doença e o destino dessas crianças. É a medicina mais avançada do mundo sendo ofertada gratuitamente à população brasileira”, afirmou.
Doença rara e grave
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara que geralmente se manifesta nos primeiros meses de vida. Ela é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores. A ausência dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer funções vitais.
O estudo clínico, denominado GB221, já realizou a primeira infusão do medicamento em janeiro deste ano, após autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Além da fase 1, o projeto também avaliará a eficácia do tratamento em etapas posteriores.
Quem pode participar do estudo
Podem participar da pesquisa:
- Crianças sintomáticas com diagnóstico genético confirmado de AME;
- Pacientes com mutações no gene SMN1 e até três cópias do gene SMN2;
- Idade entre duas semanas e 12 meses, com início dos sintomas nos primeiros seis meses de vida.
Também poderão participar pacientes pré-sintomáticos com risco confirmado da doença, entre 14 e 150 dias de vida.
Transferência de tecnologia
O medicamento foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics e terá transferência de tecnologia para a unidade Bio‑Manguinhos, da Fiocruz, responsável pela produção de imunobiológicos no Brasil.
Além da AME, a iniciativa pode abrir caminho para terapias voltadas a outras doenças raras, como leucodistrofia metacromática, doença de Krabbe e gangliosidose GM1.
Investimentos em doenças raras
O Ministério da Saúde também informou que R$ 214 milhões estão sendo destinados a pesquisas voltadas ao diagnóstico e tratamento de doenças raras no país. Os projetos incluem estudos de sequenciamento genético, desenvolvimento de novos medicamentos e parcerias industriais para ampliar a produção nacional de tecnologias em saúde.
Caso os resultados do estudo sejam positivos e a tecnologia receba aprovação regulatória, o tratamento poderá ser incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) após avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), ampliando o acesso gratuito à terapia para pacientes brasileiros.
